척추손상회복 치료물질 美 FDA에 희귀의약품지정(ODD) 추진

[caption id="attachment_408001" align="alignright" width="200"] Senior citizen man cutting inner ear hair with electric cutter.[/caption]㈜케미메디, “글로벌 제약사와의 기술이전 계약 성과를 창출할 것”





㈜케미메디(대표이사 최건섭)는 개발 중인 미분화갑상선암치료 후보물질(KH-NDTC), 척추손상회복(Spinal Cord Injury) 및 루게릭(ALS) 치료후보물질(KDS-2010)을 미국 FDA에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 추진한다.



이와 관련 케미메디는 13일 세계적인 임상시험대행기관(CRO)인 IQVIA(퀸타일즈)와 비밀유지계약을 체결하고 물질특허를 보유한 2가지 물질에 대해 미분화갑산선암, 척추손상회복 등 3가지 적응증에 대해 미국 FDA에 희귀의약품지정을 내년 5월을 목표로 추진하고 있다고 밝혔다.



미분화갑상선암치료후보물질(KH-NDTC)은 에스트로겐 관련 수용체 감마의 활성을 선택적, 효과적으로 조절하여 세포 내 나트륨요오드 공수송체(sodium iodide symporter: NIS)의 기능을 향상시키고 항암치료, 특히 미분화갑상선암에 사용되는 방사선요오드 치료법을 효과적으로 증진시킬 수 있는 작용기전의 신규 물질특허로서 신약개발 가능성을 인정받았다.



또한 관계사인 ㈜메가바이오숲과 공동 개발 중인 척추손상 회복 신약후보물질(KDS-2010)은 반응성 교세포에서 과발현되는 마오비(MAO-B)를 효과적이고 선택적으로 저해함으로써 비정상적인 가바(GABA) 과생성 및 분비를 조절하여 알츠하이머병의 신경 퇴화 및 인지 장애를 근원적으로 개선하는 물질로서 2014년 네이처 메디신(Nature Medicine)에 작용기전 논문이 게재된 바 있다.



연구진은 “12월 중 사이언스 어드밴시스(Science Advances)지에 알츠하이머 치매치료의 ‘가역적 작용기전에 기인한 기존 마오비(Mao-B) 저해제와의 차별점 연구’와 ‘뇌졸중(Stoke)에서의 반응성 교세포 조절 기전 연구 결과’등 2편의 논문 게재를 앞두고 있는 신약후보물질”이라며 “뇌졸중 후유장애 치료, 척추손상회복, 루게릭 등으로 적응증이 확장된 결과물로써 희귀의약품 지정을 통해 글로벌 제약사와의 기술이전 계약 성과를 창출할 것”이라고 말했다.



이 신약후보물질(KDS-2010)은 신경세포 재생에 탁월한 동물실험결과의 유의성 검증으로 일본, 호주 및 러시아로부터 물질특허 등록 결정을 지난 달에 받은 바 있다.



미국 FDA의 희귀의약품으로 지정 받게 되면 연간 최대 40만 달러까지 임상비용 지원, 임상시험 비용에 대한 50% 세금 감면, FDA의 신약 허가 심사기간 단축 및 특허만료 후 7년간 시장 독점 기간이 보장되는 혜택이 있다.



한편 통계조사기관인 Evaluate Pharma에 따르면 전세계 희귀의약품은 전체 오리지널 의약품시장의 16.5%(2016년 기준)를 차지하고 있으며 연평균 11.1%의 가파른 성장률을 보이고 있으며 시장규모는 2022년 약 22.9조원으로 예측된다.