“3년째 지연···척수성근위축증 경구 치료제 급여화 필요”

국회 보건복지위원회 강선우 의원(더불어민주당)이 지난달 28일 국회 의원회관 제4강담회의실에서 개최한 ‘희소질환 신약 접근성의 실질적 제고를 위한 정책개선 토론회:중증·희소질환 신속등재·치료환경 얼마나 개선됐나’에서 건강보험심사평가원은 경구용 척수성근위축증(이하 SMA) 치료제 ‘에브리스디(성분 리스디플람)’ 위험분담제소위원회를 이달 중 추진해 급여화에 속도를 내겠다고 밝혔다.

강선우 의원은 개회사를 통해 “중증·희소질환 환자 10명 중 6명은 치료과정에서 가장 힘든 부분을 ‘경제적 요인’으로 꼽고 있으며, 4명은 실제 약값 부담 등을 이유로 치료를 중단한 경험이 있는 것으로 집계됐다”며 “정부에서 희소질환 신약에 대한 접근성을 높이기 위해 노력하고 있는 만큼 국회에서도 누구나 차별 없이 필요한 치료를 제때 받고 삶의 희망을 이어갈 수 있도록 힘을 모으겠다”고 전했다. 

이날 토론회에서 이종혁 중앙대학교 약학과 교수는 ‘희소질환 치료 신약의 급여등재 실태와 개선 방향’을 주제로 발제에 나서며 “희소질환은 그 특성으로 인해 비용효과성 입증과 재정소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 어렵다. 특히 위험분담계약과 경제성평가 면제제도를 활용해 희소의약품으로 허가를 받더라도 대상 질환이 산정 특례 질환이 아닌 경우에는 혜택을 받을 수 없다”고 지적했다.

이 교수는 이에 따른 해결책으로 “혁신성이 인정되는 희소신약에 대한 급여평가 방법 신설을 고려해볼 수 있으며, 제도 내에서 해결되지 않는 희소질환 치료제에 대해서는 건강보험 재정 외의 기금을 조성하는 등 보장성 강화 방안에 대한 다양한 논의가 이뤄져야 한다”고 제언했다.

이어 신진홍 양산부산대학교병원 신경과 교수는 ‘희소질환 지속치료를 돕는 신약의 환자 접근성 향상을 위한 정책 제안’이란 주제 발표를 통해 “SMA는 영아부터 성인기까지 생의 어느 시점에나 증상이 발생할 수 있는 희소 유전질환으로, 한번 발병하면 몸의 운동 기능이 줄어 호흡 및 심박과 관련된 근육이 약화되어 갈수록 일상생활에 어려움을 겪는다”며 “척수성 근위축증 환자는 척추를 지탱하는 근육의 약화로 척추측만증을 겪을 확률이 높은데, 최근 경구 복용 치료제가 등장해 기존 척수강내 주사 치료에 부담을 느끼는 환자들에게 새로운 희망이 생겼다”고 설명했다.

신 교수는 이어 “해당 신약은 현재 허가 후 3년째 비급여 상태로 환자들이 실제로 사용하기 쉽지 않아 환자들의 치료제 선택권 보장은 물론, 기존 치료제 사용이 어려운 환자들에게 필수적인 치료제인 만큼 신속히 급여 논의가 필요하다”고 강조했다.

‘비가역적 장애를 유발하는 극희소질환 치료제의 신속 급여 필요성’이란 주제로 발제에 나선 민주홍 삼성서울병원 신경과 교수는 “시신경 척수염은 면역계가 시신경과 척수, 때로는 뇌에 영향을 미치는 자가면역 희소질환으로 사회경제적 활동이 활발한 30~40대 여성에서 가장 발병률이 높은 것으로 보고된다”며 “시신경 척수염은 단 한 번의 재발만으로도 시력 상실이나 전신 마비가 생길 수 있기 때문에 초기부터 재발 예방과 치료에 최적화된 치료 옵션이 필요하다”고 설명했다.

민 교수는 또 “정식 허가 약제가 도입되어 있음에도 불구하고, 해당 약제의 급여 지연으로 인해 허가초과 의약품(off-label)이 주로 사용되고 있는 만큼 보다 안전하고 효과적으로 재발을 예방할 수 있는 정식 허가 약제의 적절한 사용을 위해 급여논의에 속도를 내야 한다”고 부연했다.

이날 권용진 서울대학교병원 공공진료센터 교수가 좌장을 맡아 진행한 패널토론에서 SMA 환자 우명래 씨는 “지난 2019년 처음 보험급여가 적용된 SMA 치료제는 척수강 주사제였다. 다른 치료방법이 없던 차에 유일한 희망이었지만 척수에 직접 주사를 맞아야 하는 고통은 ‘상태가 악화되더라도 그냥 이대로 살고 싶다’는 생각이 들 정도로 감내하기 어려웠으며, 그 고통 때문에 치료를 포기하고 싶었다”고 토로했다.

우 씨는 이어 “작년부터 희소난치성질환연합회 도움으로 경구용 치료제를 비급여로 사용하게 됐으며, 이로 인해 척수강 주사제 치료만큼의 효과를 편리하게 누리고 있다. 하지만 해당 경구용 치료제는 3년째 급여논의가 지연되고 있는 상황으로, 척수강 주사 치료가 불가하거나 척수강 주사에 대한 부담과 공포에서 벗어나고 싶은 환자들의 절박한 기다림을 외면하지 말고, 신속히 급여 논의를 진행해 달라”고 호소했다.

시신경척수염 환자 신현민 씨도 “시신경척수염은 합병증으로 인한 장애가 많이 생기는 병이다. 손상된 신경은 회복되지 않기 때문에 재발을 막는 게 가장 중요하다”며 “오프라벨 치료제는 건강보험 급여 적용을 받고 있는데, 정식 허가된 것은 급여가 안 되고 있다. 시신경척수염 신약이 나왔다는 것은 ‘희망 고문’이라고 호소했다.

유미영 건강보험심사평가원 약제관리실 실장은 “경구용 SMA 치료제 ‘에브리스디’ 급여등재를 위한 위험분담제소위원회를 5월 중 추진해 급여과정에 속도를 붙이겠다”며 “현재 진행 중인 ‘스핀라자’ 급여확대와 맞물리는 영역이 있는 만큼 어려움이 있을 수 있다. 시신경 척수염 재발치료제는 올해 1월 급여결정신청이 들어온 제품으로, 현재 자료보완이 이뤄지고 있는 상황”이라고 전했다.

오창현 보건복지부 보험약제과장은 “올해부터 시행하는 치료제 접근성 확대 정책은 대부분 생명을 위협하는 질환에 초점이 맞춰져 있던 것이 사실"이라며 "이를 해소하기위해 산정특례가 적용되지 않는 희소질환치료제 혜택을 마련하거나, 보험절차를 단축할 수 있는 실효성있는 지원제도를 마련하고자 한다"고 설명했다.